在最近的4年时间里，广西河池的6岁小姑娘宁宁的生活可谓跌宕起伏。因为罹患了有着儿科癌王之称的神经母细胞瘤，她在极短的时间内承受了19次大剂量的化疗。
病情一度控制后，又接受了多次手术清扫腹腔里的肿瘤细胞。病情复发后，小家伙又不得不面临造血干细胞移植来加以治疗，命途多舛的孩子又遭遇到经典预处理药物和移植后药物缺乏的困境。
负责为其治疗的我院儿科团队探索全新的治疗方案，在化疗组合中添加“砒霜”成分，运用脐血干细胞进行移植，增加了全新的药物方案进行治疗。
目前，孩子已度过了最为高危的移植后六个月时间，肿瘤没有复发，继续观察半年时间后，孩子有望彻底摆脱儿科癌王的梦魇。
小宁宁近日回院复查，病情稳定
巧用“砒霜”稳住流窜癌细胞
三年多前，3岁的宁宁因医院就诊，被诊断为神经母细胞瘤四期，医院经过9个疗程的化疗后腹腔仍有一个10cm×5cm大小的肿瘤，医生表示“束手无策”。看着女儿可爱的面庞，不忍放弃的宁宁的父母决定再搏一搏。
年10月，家人带着宁宁来到我院儿科肿瘤专科，由我院儿科肿瘤专科主任黎阳教授团队进一步治疗。
“肿瘤细胞转移特别快，可能两周时间就从中期进展到晚期了。”黎阳介绍，神经母细胞瘤是儿科最常见的外周神经系统恶性肿瘤，在儿童恶性肿瘤发病率中占第四位，素有儿科”癌症之王“之称。据估计我国每年新发病例约人。1岁以上患者恶性程度高，诊断时多数病例到了肿瘤晚期，预后极差，70%的晚期病人在常规化疗后复发。
儿科肿瘤专科主任黎阳教授
近年来，虽然随着多种治疗手段的综合应用，该病疗效获得了一定的提高，但能够长期存活的患者仍不足一半。
针对宁宁的具体情况，黎阳教授团队为其制定了新型治疗方案——三氧化二砷（俗称“砒霜）联合化疗。这是该院儿科肿瘤专科在多年的前期实验研究以及全国多中心协作临床研究基础上，制定的专门针对4/M期高危神经母细胞瘤的全新的“杀手锏”化疗方案。
俗称“砒霜”的砷剂联合化疗药物不但能多靶点杀灭神经母细胞瘤细胞，并能逆转肿瘤细胞对化疗药物的耐药。由中医院儿科肿瘤专科牵头的全国多中心协作组的初步结果显示，接受含砷剂化疗方案治疗的神经母细胞瘤患儿在诱导治疗结束后的客观缓解率较传统化疗显著提高约20%。
果然，经过上述方案的治疗后，宁宁的病情进展得到了有效控制。经过多种综合的手段治疗后，由于肿瘤包绕血管和重要脏器，宁宁腹部仍有部分无法切除的残留肿瘤及多处肿大的淋巴结，但检查显示肿瘤活性已被抑制，肿瘤标记物也转为正常。
他人脐带血激活自体“免疫部队”
不过，医生们始终没有放松警惕，因为宁宁体内残留的病灶仍是个将来复发的隐患。面对刚满6岁的患儿，面对家属的殷切希望，下一步该如何选择治疗方案成为必须解决的问题。
摆在医生和家属的面前的，还有一种治疗手段还未尝试，就是造血干细胞移植。
我院儿科主任、儿科血液专科主任方建培教授介绍，造血干细胞移植是当前国际上治疗恶性血液肿瘤病的重要方法，自体造血干细胞移植或异基因造血干细胞移植作为神经母细胞瘤的根治治疗手段各有优劣。自体移植的移植相关并发症少、移植风险低，但移植后复发的机率高；而异基因移植后复发率低，两种移植方式的总体生存率大致相近。
儿科主任、儿科血液专科主任方建培教授
考虑到宁宁腹部仍有无法切除的残余肿瘤及多处肿大的淋巴结，病程中存在骨髓转移，以及经过多次化疗后大概率存在自体骨髓干细胞造血重建功能衰竭，从而容易导致自体造血干细胞移植失败及复发，儿科血液肿瘤与造血干细胞移植专科团队经过反复讨论，决定选用异基因造血干细胞移植为宁宁进行巩固治疗。“自体移植相当于把‘宝’全部压在了预处理上。一旦预处理中有一两个癌细胞落网，复发的可能性很大。”黎阳解释。
通过移植前配型，宁宁很幸运地在广东省脐血库找到了非血缘无关供体的脐带血。脐血造血干细胞移植相对骨髓或外周血造血干细胞移植，具有移植后移植物抗宿主病发生率低的优势，且移植后免疫重建较骨髓或外周血造血干细胞移植具有更强的移植物抗肿瘤效应，对进一步清除小宁宁体内的残留肿瘤更有益处。
儿科“癌症之王”治疗困境有了新思路
移植方案确定了，然而，目前国外常用于神经母细胞瘤自体造血干细胞移植的预处理药物“马法兰”在国内尚未批准上市而无法获得，如何制定在国内具有可行性、能有效杀灭肿瘤细胞且毒副作用小的移植预处理方案成为又一大难题。
该院儿科造血干细胞移植团队经查阅大量文献及经多位专家反复讨论，结合20余年的造血干细胞移植经验，创新地制定了“氟达拉滨+环磷酰胺+白舒非+拓扑替康”的预处理方案，终于在年3月8日成功为小宁宁实施了异基因脐带血造血干细胞移植，并克服了移植过程中出现的感染、毛细血管渗漏综合征等一系列并发症。
移植后20天，小宁宁从移植仓转至普通病房
移植后20天无关供体的脐带血干细胞完全植入，宁宁转出层流仓，移植后一个半月顺利出院。如今宁宁已经移植后半年多，目前复查多项指标均显示无关供体造血干细胞及免疫细胞完全植入，病情稳定。方建培表示：“合并症闯过了，复发也有信心控制，我们有信心认为患儿能够继续无病生存下去。”
儿科血液专科副主任黄科教授
据了解，截止目前，医院开展异基因造血干细胞移植治疗神经母细胞瘤。该院儿科血液专科副主任黄科教授介绍，采用异基因脐带血造血干细胞进行移植，患者康复快、排斥反应少，免疫功能重建良好，有望为克服神经母细胞瘤目前的治疗困境提供一种新的思路。
专家简介
方建培
教授、主任医师、博士研究生导师
现任我院儿科主任、儿科血液专科主任，国家临床重点专科（地中海贫血专科）项目负责人。国家卫生健康委员会儿童血液病专家委员会副主任委员；国家卫生健康委员会儿童白血病专家委员会临床工作组副组长；中华医学会儿科学分会基层儿科发展委员会主任委员；中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会副主任委员，中国医师协会儿科医师规范化培训专业委员会常务委员，中国优生科学协会儿科临床与保健分会常务委员，中国医疗保健国际交流促进会儿科学分会常务委员，国家卫健委能力建设和继续教育儿科学专业委员会常务委员兼血液学组组长，国家儿童医学中心血液肿瘤医疗联盟副盟主，中华医学会儿科学分会委员，中华医学会儿科学分会肿瘤学组副组长，中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会委员，广东省医学会儿科学分会前任主任委员，广东优生优育协会地中海贫血专家委员会主任委员，广东省妇幼保健协会脐血应用专业委员会主任委员，广东省免疫学会血液免疫学专业分会副主任委员，中国小儿血液与肿瘤杂志副总编辑，中华儿科杂志、中华实用儿科临床杂志、中国实用儿科杂志、国际儿科学杂志等编委，国家自然科学基金、教育部海外留学基金、教育部博士点基金、广东省自然科学基金评审专家。擅长治疗地中海贫血、急性淋巴细胞白血病、急性非淋巴细胞性白血病、淋巴瘤等恶性血液病和非恶性血液病，以及贫血的诊断和治疗、血小板减少症的诊治等。
黄科
主任医师、医学博士、硕士研究生导师
现任我院儿科血液专科副主任。中华医学会变态反应学分会食物过敏性疾病学组组员，中华医学会儿科学分会转化医学委员会委员，中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会委员，广东省女医师协会儿科专业委员会第二届副主任委员，广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会常务委员，广东省生物医学工程学会血管血液分会常委。从事儿童血液病的临床和实验研究工作20余年，对儿童造血干细胞移植有丰富经验。针对移植并发症探讨综合治疗方案，不断提高造血干细胞移植的成功率，与生长发育专科联合探讨移植后患者的顺利康复。参与国家自然基金和广东省科技计划和省自然基金等多项研究。发表相关领域论文20多篇。
黎阳
教授、主任医师、博士研究生导师
现任我院儿科肿瘤专科主任。第三届“羊城好医生”，年首届“中国好医生”。中国抗癌协会小儿肿瘤专业青年委员会副主任委员，广东省医学会儿科中青年委员会副主任委员，广东省抗癌协会小儿肿瘤专业委员会候任主任委员兼副主任委员，中国妇幼健康研究会儿童发育与疾病分会常务委员，医院学会儿童肿瘤专业委员会常务委员，中华医学会儿科血液分会委员，中华医学会儿科精准医疗分会委员，中国抗癌协会首届肿瘤微环境专业委员会委员，广东省医学教育协会儿科专业委员会首届常务委员，广东省抗癌协会小儿肿瘤专业委员儿童肿瘤组副组长，广东省抗癌协会神经肿瘤专业委员儿童脑瘤学组副组长，广东省优生优育协会儿童过敏免疫专业委员会委员，广州市抗癌协会神经肿瘤专业委员会委员；国际儿童肿瘤协会(SIOP)会员，中国临床肿瘤学会（CSCO）会员，《中国实用儿科杂志》特邀编委。发表相关领域第一作者（或通讯作者）论文60余篇，SCI收录10篇；主编（第二主编）论著一本；主持承担国家自然青年科学基金、教育部留学回国人员科研启动基金、广东省科技计划基金及广东省自然科学基金等多项；作为主要成员参与国家、部、省厅级科研项目和中山大学临床医学研究计划项目等多项。
来源：广州日报、南方都市报等
责编：张阳
初审：刘文琴
审核：林伟吟
审核发布：欧阳霞
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